Sou 2021-12-06, US Tan, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) te anonse pozitif tèt-liy rezilta yo nan faz III li yo nan klinik jijman nan kandida dwòg li yo, trofinetide. Jijman Faz III a, ki rele lavand, se sitou itilize pou evalye sekirite ak efikasite trofinetide nan tretman sendwòm RETT (RS). Yon total de 189 sijè yo te enskri, tout fanm ki gen laj 5-20 ane ak Rs.
Lavand te yon jijman doub-avèg, randomized, plasebo-kontwole nan 12 semèn ak ekstremite prensipal konbine nan kesyonè a konpòtman RS (RSBQ) ak rezilta klinik Rating Echèl Global (CGI-mwen), jan yo evalye pa anplwaye retrèt ak doktè, respektivman; Kle pwen final la se kominikasyon an ak senbolik echèl devlopman konpòtman pou ti bebe ak timoun piti (CSBS-DP-IT-Sosyal), ki se sitou itilize yo evalye devlopman nan konpòtman sosyal, vèbal, ak senbolik nan tibebe ak jèn timoun 6-24 mwa ki gen laj, epi yo ka itilize pou otis byen bonè tès depistaj pou sentòm nan reta nan devlopman ak lòt devlopman nan devlopman ak lòt moun ki gen kapasite pou yo fè kapasite pou yo fè kapasite pou yo fè kapasite pou yo te ka bay enfimyè.
Rezilta yo te montre ke trofinetide te gen amelyorasyon siyifikatif nan tou de ekstremite prensipal konpare ak plasebo. Chanjman nan debaz nan RSBQ pou plasebo ak trofinetide nan semèn 12 yo te -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); Nòt CGI-mwen yo te 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030). Pandan se tan, chanjman ki soti nan debaz nan CSBS-DP-IT-Sosyal te -1.1 ak -0.1 pou plasebo ak trofinetide, respektivman.
Tou de ekstremite prensipal yo ak prensipal segondè nan lavand demontre potansyèl la nan trofinetide pou tretman an nan RS, sepandan, li ta dwe te note ke pousantaj la nan sispansyon tretman etid ki gen rapò ak evènman émergentes negatif (TEAEs) te pi wo nan bra a trofinetide konpare ak plasebo, de yo te 2.1% ak 17.2%, respektivman. Pami yo, evènman ki pi komen negatif yo te:
- Dyare - Trofinetide te 80.6% (97.3% nan yo ki te modere a modere) ak plasebo te 19.1%;
- Vomisman - Trofinetide te 26.9% (96% nan yo ki te modere a modere) ak plasebo te 9.6%;
③ Evènman negatif grav ki te fèt nan 3.2% nan sijè nan tou de gwoup yo.
Sijè nan jijman an lavand ap kontinye resevwa trofinetide apre yo te fin nan jijman an oswa nan louvri-etikèt lila a ak lila-2 etid ekspansyon, ak> 95% nan sijè yo ki ranpli etid la lavand te chwazi pou chanje nan rechèch la lila ekspansyon louvri-etikèt, rezilta yo pral prezante nan yon reyinyon medikal kap vini yo.
Post tan: Feb-17-2022