API oligonikleotid yo
-
Enklisiran sodyòm
Yo etidye API sodyòm Inclisiran (engredyan aktif famasetik) prensipalman nan domèn entèferans ARN (ARNi) ak terapi kadyovaskilè. Kòm yon siRNA doub-brin ki vize jèn PCSK9 la, yo itilize li nan rechèch preklinik ak klinik pou evalye estrateji silansman jèn ki dire lontan pou diminye LDL-C (kolestewòl lipoprotein ki gen dansite ki ba). Li sèvi tou kòm yon konpoze modèl pou envestige sistèm livrezon siRNA, estabilite, ak terapi ARN ki vize fwa.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API a se yon oligonikleotid antisans (ASO) anba envestigasyon pou tretman anjyoedèm eritye (HAE) ak kondisyon enflamatwa ki gen rapò. Li etidye nan kontèks terapi ki vize ARN, ki vize diminye ekspresyonprekalikrein plasma(ARNm KLKB1). Chèchè yo itilize Donidalorsen pou eksplore mekanis silansman jèn, farmakokinetik ki depann de dòz, ak kontwòl alontèm enflamasyon ki medyatè pa bradikinin.
-
Fitusiran
API Fitusiran an se yon ti ARN entèferans sentetik (siRNA) ki fè objè prensipal envestigasyon nan domèn emofili ak pwoblèm koagilasyon. Li vize...antitronbin (AT oswa SERPINC1)jèn nan fwa a pou diminye pwodiksyon antitrombin. Chèchè yo itilize Fitusiran pou eksplore mekanis entèferans ARN (ARNi), silansman jèn espesifik nan fwa, ak nouvo estrateji terapetik pou rebalanse koagilasyon nan pasyan emofili A ak B, avèk oswa san inibitè.
-
Givosiran
Givosiran API a se yon ti ARN entèferans sentetik (siRNA) ki etidye pou tretman porfiri epatik egi (AHP). Li vize espesyalmanALAS1jèn (sintaz asid aminolevulinik 1), ki enplike nan chemen byosentèz èm nan. Chèchè yo itilize Givosiran pou envestige terapi ki baze sou entèferans ARN (ARNi), silansman jèn ki vize fwa a, ak modilasyon chemen metabolik ki enplike nan porfiri ak maladi jenetik ki gen rapò.
-
Plozasiran
API Plozasiran an se yon ti ARN entèferans sentetik (siRNA) ki devlope pou tretman ipètrigliseridemi ak maladi kadyovaskilè ak metabolik ki gen rapò. Li vize...APOC3jèn, ki kode apolipoprotein C-III, yon regilatè kle nan metabolis trigliserid. Nan rechèch, yo itilize Plozasiran pou etidye estrateji rediksyon lipid ki baze sou RNAi, espesifikasyon silansman jèn, ak tretman ki dire lontan pou kondisyon tankou sendwòm kilomikronemi familyal (FCS) ak dislipidemi melanje.
-
Zilebesiran
API Zilebesiran an se yon ti ARN entèferans (siRNA) ki anba envestigasyon epi ki devlope pou tretman tansyon wo. Li vizeAGTjèn, ki kode anjyotansinogèn—yon eleman kle nan sistèm renin-anjyotansin-aldostéròn (RAAS). Nan rechèch, yo itilize Zilebesiran pou etidye apwòch silansman jèn pou kontwòl tansyon alontèm, teknoloji livrezon RNAi, ak wòl pi laj chemen RAAS la nan maladi kadyovaskilè ak renal.