Givosiran

Givosiran (API)

Aplikasyon Rechèch:
Givosiran API a se yon ti ARN entèferans sentetik (siRNA) ki etidye pou tretman porfiri epatik egi (AHP). Li vize espesyalmanALAS1jèn (sintaz asid aminolevulinik 1), ki enplike nan chemen byosentèz èm nan. Chèchè yo itilize Givosiran pou envestige terapi ki baze sou entèferans ARN (ARNi), silansman jèn ki vize fwa a, ak modilasyon chemen metabolik ki enplike nan porfiri ak maladi jenetik ki gen rapò.

Fonksyon:
Givosiran fonksyone lè li diminye ekspresyonALAS1nan epatosit yo, kidonk diminye akimilasyon entèmedyè èm toksik tankou ALA (asid aminolevulinik) ak PBG (porfobilinojèn). Sa ede anpeche atak newoviseral ki asosye ak porfiri epatik egi. Kòm yon API, Givosiran se eleman famasetik aktif nan terapi ki baze sou RNAi ki fèt pou bay kontwòl alontèm AHP ak administrasyon soukutan.