Donidalorsen (API)
Aplikasyon Rechèch:
Donidalorsen API a se yon oligonikleotid antisans (ASO) anba envestigasyon pou tretman anjyoedèm eritye (HAE) ak kondisyon enflamatwa ki gen rapò. Li etidye nan kontèks terapi ki vize ARN, ki vize diminye ekspresyonprekalikrein plasma(ARNm KLKB1). Chèchè yo itilize Donidalorsen pou eksplore mekanis silansman jèn, farmakokinetik ki depann de dòz, ak kontwòl alontèm enflamasyon ki medyatè pa bradikinin.
Fonksyon:
Donidalorsen fonksyone lè li mare selektivman akKLKB1ARNm, ki diminye pwodiksyon prekalikrein nan plasma — yon anzim kle nan sistèm kalikrein-kinin ki responsab pou deklanche anflamasyon ak anflamasyon nan HAE. Lè Donidalorsen bese nivo kalikrein yo, li ede anpeche atak HAE epi li diminye chay maladi a. Kòm yon API, li sèvi kòm eleman terapetik prensipal nan devlopman tretman ki dire lontan, ki administre soukutan pou HAE.